Суть терапии заключается в том, что клетки кожи пациентов подвергаются генетическому редактированию, после чего созданные из них пластины накладывают на пораженные участки, способствуя заживлению, об этом говорится на официальном сайте компании Abeona Therapeutics, которая является разработчиком этой терапии, сообщает 24 Канал.

Также на тему Пересадка кала помогла людям побороть хроническую боль: важное открытие

Благодаря этому решению лечение станет доступным для более широкого круга пациентов уже с июля этого года

Что известно о буллезном эпидермолизе

Дистрофический буллезный эпидермолиз, возникает из-за мутации в гене, который отвечает за выработку коллагена седьмого типа. Пациенты с этим заболеванием имеют уязвимую кожу, что легко травмируется, образуя волдыри и раны, которые трудно заживают.

Методики лечения эпидермолиза ориентированы на коррекцию этого гена. Ранее, два года назад, была одобрена генная терапия, которая предусматривала доставку необходимого гена с помощью вируса непосредственно в зону поражения.

Лечение буллезного эпидермолиза

Новая методика, основана на использовании генетически модифицированных клеток, действует как специальный пластырь, накладываемый на рану, позволяя лечить даже большие поврежденные участки кожи. Ведь заболевание может поражать от 30 до 80 процентов ее поверхности. В ходе клинических испытаний было доказано, что этот метод способствовал заживлению больших хронических ран более чем на 50 процентов, одновременно уменьшая боль у пациентов.

Результаты первой и второй фаз испытаний, проведенных с привлечением семи пациентов, показали, что состояние пораженных участков значительно улучшалось в течение следующих семи лет после наложения модифицированных клеток. Кроме того, серьезных побочных эффектов у пациентов не выявлено, а лишь у менее пяти процентов появились незначительные осложнения, такие как постоперационная боль или зуд.

Стоимость нового препарата Zevaskyn

По последним официальным сообщениям, новый препарат компании Abeona Therapeutics для лечения буллезного эпидермолиза будет стоить 3,1 миллиона долларов США за курс лечения. Окончательная цена для пациента может отличаться в зависимости от страны, системы медицинского страхования или государственной поддержки.